Existe-t-il d’autres médicaments pour traiter la leucémie en plus de l’arsenic ?

Note de l'éditeur : Pourquoi les papillons volent-ils ? Pourquoi les fleurs sont-elles si colorées ? Pourquoi les pommes sont-elles sucrées... Ces phénomènes intéressants de la vie sont tous liés aux gènes. À partir d'aujourd'hui, Science Popularization China, la Société chinoise d'agronomie et Guangming Online lanceront conjointement une série d'interprétations pour explorer les histoires derrière les mystères des gènes.

Ces dernières années, Chen Zhu, académicien de l’Académie chinoise des sciences, a remporté de nombreux prix en Europe et aux États-Unis, tous en reconnaissance de ses contributions significatives à l’utilisation de l’arsenic pour traiter la leucémie. Après le premier prix Nobel de médecine chinois (Tu Youyou, qui a découvert l'artémisinine), l'académicien Chen est considéré comme l'un des scientifiques chinois ayant le plus d'espoir de remporter le prix Nobel de médecine. Alors, à part l’arsenic, existe-t-il d’autres méthodes qui se sont avérées plus efficaces dans le traitement de la leucémie ces dernières années ?

Qu'est-ce que l'immunothérapie CAR-T ?

Avant de répondre à cette question, examinons une histoire : en 2011, Emily Whitehead, âgée de 5 ans, a reçu un diagnostic de leucémie lymphoblastique aiguë. Lors de sa première série de chimiothérapie, elle a été infectée et a presque perdu ses deux jambes. Plus tard, la maladie a rechuté et elle a reçu un nouveau traitement et a été programmée pour une greffe de moelle osseuse. Pendant la période d’attente, la maladie a récidivé. À ce stade, les médecins étaient à bout de nerfs. Alors que sa vie était en jeu, Emily Whitehead est devenue la première patiente pédiatrique au monde à recevoir une immunothérapie expérimentale CAR-T. Bientôt, son cancer avait complètement disparu. Aujourd'hui, elle a 14 ans. Parmi 25 enfants et 5 adultes atteints de la même maladie qu'Emily, 27 ont été complètement guéris et aucune cellule cancéreuse n'a été trouvée. Quel genre de remède miraculeux est-ce là ?

Emily Whitehead dans la vraie vie (photo d'Internet)

Le nom chinois de l'immunothérapie CAR-T est l'immunothérapie par cellules T à récepteur d'antigène chimérique. Les lymphocytes T sont les « chasseurs » les plus féroces du système immunitaire humain. Ils reconnaissent les cellules cancéreuses grâce au système de navigation GPS (récepteurs) à la surface cellulaire et les tuent ensuite. Mais chez les patients atteints de leucémie, le système de navigation de leurs cellules T fonctionne mal et ils perdent la capacité de reconnaître les cellules cancéreuses dans le corps.

Par conséquent, les médecins et les scientifiques isolent les cellules T du sang du patient et utilisent la technologie d’édition génétique pour modifier le génome des cellules T du patient, reconstruire son système de navigation GPS et restaurer la capacité d’identifier les cellules tumorales. Ces cellules « réparées » sont ensuite développées et cultivées in vitro, puis réintroduites dans le patient pour obtenir l’effet thérapeutique d’identification et de destruction des cellules cancéreuses. L'immunothérapie CAR-T pour le traitement de la leucémie est actuellement une application relativement mature de la technologie d'édition génétique dans le traitement des maladies. Cependant, cette méthode de traitement présente également certaines limites. Actuellement, les scientifiques nationaux et étrangers améliorent constamment la méthode. Je crois que dans un avenir proche, la leucémie sera complètement vaincue.

Bref processus d'immunothérapie CAR-T (image provenant d'Internet)

Qu’est-ce que la technologie d’édition génétique ?

Depuis sa création, la technologie d'édition génétique est un sujet de recherche brûlant parmi les meilleurs scientifiques du monde, et toute avancée technologique suffit à attirer l'attention. Avant de comprendre l’édition génétique, vous devez comprendre ce que sont les gènes. Le soi-disant gène fait référence à une substance dotée d’une capacité génétique au sein des cellules biologiques. Il est composé d’une substance appelée acide désoxyribonucléique (également connu sous le nom d’ADN) et existe sous la forme d’une double hélice à l’intérieur de la cellule. Ils peuvent guider les cellules pour synthétiser diverses protéines et émettre diverses « commandes » aux cellules biologiques, guidant le développement biologique et le fonctionnement des fonctions vitales. Par exemple, la couleur des fleurs d’une plante, la taille de ses fruits, le moment où elle fleurit et le moment où elle porte des fruits sont principalement déterminés par les gènes.

La structure en double hélice de l'ADN (image provenant d'Internet)

Bien qu’il existe des milliards d’organismes sur Terre, leur information génétique est composée de quatre types d’ADN. Ces quatre types d’ADN s’associent par paires et sont disposés dans un ordre spécifique pour former différents gènes. Cet ordre d’arrangement est appelé séquence génétique. Si leur ordre de disposition est perturbé, la fonction du gène sera modifiée, voire « dysfonctionnera ». Les changements dans les séquences génétiques peuvent être divisés en deux types : les changements naturels et les changements induits par l’homme. Le changement naturel fait référence au changement des gènes des organismes sous l’influence de l’environnement extérieur, qui est la force motrice de l’évolution biologique. Par exemple, des yeux bleus enviables. Il y a des dizaines de milliers d’années, tout le monde avait les yeux marron. Les premiers hommes aux yeux bleus sont apparus en Europe il y a environ 10 000 ans. Des scientifiques ont découvert qu'une mutation génétique appelée OCA2 provoque des changements dans la pigmentation de l'iris, ce qui fait que les yeux d'une personne ne paraissent plus bruns. Actuellement, seulement 8 % environ de la population mondiale a les yeux bleus. Bien que cette mutation n'améliore pas la vue, elle améliore grandement l'esthétique, créant une paire de « belles lentilles » naturelles !

Une petite fille aux yeux bleus (photo d'Internet)

Une autre partie des changements dans les séquences génétiques des organismes sont d’origine humaine. Il existe de nombreuses façons d’y parvenir, comme la sélection génétique, la technologie d’édition génétique, etc. Parmi elles, la technologie d’édition génétique est une technologie émergente ces dernières années. Les scientifiques utilisent des ciseaux moléculaires (enzymes, outils d’édition de gènes) et d’autres outils pour modifier le génome des organismes afin de former des mutations génétiques telles que des insertions, des délétions et des transversions. Après avoir terminé les opérations ci-dessus sur l’ADN, les caractéristiques des gènes seront modifiées, et les caractéristiques correspondantes des cellules, des organes et des organismes changeront également.

Les scientifiques « modifient » les gènes (image provenant d'Internet)

La technologie d’édition génétique peut-elle être appliquée à d’autres maladies ?

Les humains sont relativement vulnérables face aux maladies. Outre la leucémie, il existe d’autres cancers, le SIDA, etc. Même au 21e siècle, ces maladies peuvent être considérées comme des maladies terminales. Il existe un autre type de maladie qui est imprimé dans les gènes de certains humains. Si les parents sont malades, leurs enfants le seront également, comme par exemple l'amyotrophie spinale, la maladie de Huntington, la dystrophie musculaire de Duchenne, l'hémophilie, la thalassémie, etc.

Bien que la pathogénèse de chaque maladie soit différente, l’édition génétique peut être utilisée pour les traiter toutes. S’il est découvert que certains gènes peuvent résister aux virus, les gènes de résistance aux maladies peuvent être intégrés dans le génome humain ; Si certains gènes rendent les humains malades ou les rendent plus vulnérables aux maladies, ces maladies peuvent être guéries en supprimant ou en « corrigeant » sélectivement ces « mauvais gènes » du corps humain. Par exemple, le SIDA est un problème difficile que l’humanité a eu du mal à surmonter jusqu’à présent. La fonction immunitaire des patients atteints du SIDA est gravement endommagée et un simple rhume peut leur coûter la vie. En 2008, un patient atteint du sida, connu sous le nom de « patient de Berlin », a été guéri, le premier cas au monde. Récemment, deux nouveaux cas de patients atteints du SIDA ayant été guéris avec succès ont été signalés. Il convient de noter que les trois patients ont subi une greffe de moelle osseuse et que les donneurs de moelle osseuse étaient tous porteurs de mutations CCR5. Des études ont montré que les mutations du gène CCR5 pourraient être la raison pour laquelle ces personnes sont résistantes au VIH. Par conséquent, l’étude des greffes de moelle osseuse porteuses de mutations CCR5 pourrait aider à trouver un remède contre le SIDA.

Pour en revenir à l’immunothérapie CAR-T, nous pensons que dans un avenir proche, la technologie d’édition génétique apportera de l’espoir à davantage d’Emily Whitehead. Le diagnostic génétique et la thérapie génique deviendront même un nouveau service « à guichet unique ». Tout d’abord, un examen physique est effectué en testant le génome humain. Une fois le problème détecté, la technologie d’édition génétique est utilisée pour la thérapie génique et la thérapie cellulaire afin de transformer des maladies incurables en maladies chroniques qui peuvent être contrôlées pendant longtemps ou complètement guéries.

Produit par : Science Popularization China

Auteur : Mu Wei, chercheur postdoctoral, hôpital Tongji, université des sciences et technologies de Huazhong

Xu Letian, professeur associé, École des sciences de la vie, Université du Hubei

Producteur : Département des sciences en ligne de Guangming de la Société agricole de Chine