Cellules iPS : une nouvelle approche pour traiter les maladies incurables

Le 29 août 2019, une équipe de recherche de l'Université d'Osaka au Japon a utilisé du tissu cornéen induit par des cellules iPS pour restaurer la vue d'une patiente qui souffrait de cécité en raison d'une maladie de la cornée. Dès sa publication, ce rapport a suscité une forte curiosité et de fortes attentes au sein du public.

Les cellules souches pluripotentes induites (cellules iPS) sont des cellules souches pluripotentes artificielles. Ils sont fabriqués en introduisant et en cultivant des cellules somatiques telles que la peau humaine avec des facteurs induisant la pluripotence, puis en produisant des cellules qui ont la capacité de se différencier en divers tissus et organes du corps humain et ont une capacité de prolifération illimitée. Aujourd’hui, c’est devenu une nouvelle idée pour traiter les maladies difficiles et compliquées.

L'ossification par fossilisation, également connue sous le nom d'ossification par fossilisation progressive (FOP), est l'une des maladies rares au monde. Il n’y a pas plus d’un millier de cas dans le monde, et seulement 80 patients au Japon. Il n’existe pas encore de traitement efficace.

Le principal symptôme de cette maladie est la formation d’un excès de tissu osseux dans les muscles. Depuis l'enfance, les muscles du patient dans tout le corps, y compris les membranes, les tendons, les ligaments et les autres parties entourant les muscles, se sont progressivement durcis et calcifiés. La calcification des muscles des membres entraînera un rétrécissement de l’amplitude des mouvements des articulations de la main et du pied et une flexion des doigts ; la calcification de la colonne vertébrale entraînera une déformation du dos ; la calcification des muscles buccaux et des muscles liés à la respiration entraînera des difficultés à manger et une insuffisance respiratoire, et le patient finira par mourir dans la douleur.

Le 2 novembre 2018, l'équipe de recherche sur les cellules iPS de l'Université de Kyoto au Japon a annoncé avoir utilisé la technologie des cellules iPS pour sélectionner plusieurs médicaments candidats susceptibles d'avoir des effets thérapeutiques sur la FOP. Bien qu’il soit trop tôt pour déclarer que les humains ont vaincu la FOP, pour les patients souffrant de douleur, cette recherche est comme un rayon de lumière dans l’obscurité.

Cette étude de trois ans a été la première tentative réussie au monde d’utiliser des cellules iPS pour sélectionner des médicaments qui inhibent la calcification musculaire. Même si de nombreuses expériences sont encore nécessaires pour obtenir des médicaments pouvant être réellement utilisés en pratique clinique, cette fois-ci, les humains ont fait une avancée majeure dans la recherche et le traitement des fibromes.

En plus d’être utilisées pour établir des modèles d’analyse et de criblage de médicaments, les cellules iPS peuvent également être utilisées dans les domaines de la transplantation d’organes et de tissus. Par exemple, les cellules iPS peuvent être utilisées pour réparer les défauts du cartilage.

Le tissu cartilagineux est composé de chondrocytes et de tissu matriciel et est présent en grande quantité dans les articulations du corps humain. Après avoir été gravement endommagé, il est difficile pour le tissu cartilagineux de se réparer ou de se régénérer, ce qui est susceptible d'entraîner une perte de cartilage et d'affecter gravement la qualité de vie du patient. Actuellement, les défauts cartilagineux sont principalement traités par transplantation du propre tissu cartilagineux sain du patient. Cependant, cette méthode est plus susceptible de provoquer une dégénérescence des chondrocytes et de générer des structures fibreuses, ce qui entraîne de mauvais résultats de transplantation.

L'équipe de recherche sur la transplantation de tissu osseux de l'Institut de recherche sur les cellules iPS de l'Université de Kyoto au Japon a utilisé des cellules iPS provenant de personnes en bonne santé pour différencier les chondrocytes, qui ont ensuite été transformés en tissu cartilagineux, et enfin les morceaux de tissu ont été transplantés dans les défauts cartilagineux des patients. L’avantage de cette méthode est que la haute qualité des chondrocytes destinés à la transplantation peut être strictement contrôlée et ne nécessite pas le propre tissu du patient comme source. Les chercheurs mènent actuellement des expériences sur des souris.

Dans le domaine de la médecine régénérative, en plus d'utiliser les cellules iPS pour traiter les maladies du cartilage, les chercheurs tentent également de différencier les cellules iPS en tissu cardiaque, tissu pancréatique, tissu rétinien, etc. Pour faire simple, cette méthode consiste à extraire les cellules iPS du corps du patient, à différencier les cellules iPS en tissu myocardique, tissu cornéen, tissu neural, plaquettes, îlots pancréatiques, etc. in vitro, puis à transplanter ces tissus dans la zone affectée du patient, compensant ou remplaçant finalement le tissu défectueux. La thérapie cellulaire iPS offre une nouvelle perspective pour le traitement de maladies difficiles et compliquées telles que les maladies cardiaques congénitales et la dégénérescence rétinienne, et les recherches connexes ont fait des progrès significatifs.

En quoi les cellules iPS diffèrent des cellules souches

La plus grande différence entre les cellules iPS et les cellules souches est que les cellules iPS ne proviennent pas directement d’organes et de tissus humains, mais sont un type de cellules souches dérivées de l’édition génétique. Par exemple, Shinya Yamanaka, un scientifique japonais qui l’a découvert en premier, a utilisé des vecteurs viraux pour transférer une combinaison de quatre facteurs de transcription dans des cellules somatiques différenciées, les reprogrammant pour obtenir des cellules souches pluripotentes induites similaires aux cellules souches embryonnaires. D’autres méthodes découvertes par des scientifiques du monde entier peuvent également produire ce type de cellule. Il vous suffit de choisir la méthode de préparation appropriée en fonction de son type.

Quels sont les avantages des cellules iPS ?

Premièrement, à l’instar des cellules souches embryonnaires, elles possèdent de fortes capacités de différenciation et de régénération et peuvent se différencier en différents types de cellules nécessaires à divers organes et tissus du corps humain. Deuxièmement, il s’agit d’une cellule souche obtenue par édition génétique, il n’y a donc aucun problème éthique social concernant sa source. Enfin, il peut générer des lignées cellulaires de contrôle isogéniques via l'édition de gènes CRISPR-Cas9. Cette édition génétique peut modifier l’ADN dans le but d’utiliser les cellules pour traiter les maladies humaines.