Signaux médicaux d'urgence que les patients atteints d'HPN ne doivent pas ignorer

Auteur : Han Bing, médecin-chef, hôpital universitaire de médecine de Pékin

Examinateur : Jiang Qian, médecin-chef, troisième centre médical, hôpital général de l'APL

L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie sanguine acquise rare caractérisée par la production par la moelle osseuse de cellules sanguines anormales dépourvues de protéines protectrices, entraînant une hémolyse, une thrombose et une série d'autres complications. Cependant, ces dernières années, des progrès significatifs ont été réalisés dans le diagnostic et le traitement de l'HPN, en particulier l'application de l'anticorps monoclonal du complément - l'éculizumab, qui a apporté un espoir sans précédent aux patients.

Les patients atteints d’HPN doivent être très attentifs aux changements de leur état de santé dans la vie quotidienne. Une fois que les symptômes suivants apparaissent, ils doivent consulter un médecin à temps pour confirmer le diagnostic et prendre les mesures appropriées :

Premièrement, l’hématurie est l’un des symptômes les plus courants chez les patients atteints d’HPN. Lorsque les globules rouges sont détruits dans les vaisseaux sanguins, l’hémoglobine libérée peut être excrétée dans l’urine, formant une hématurie visible à l’œil nu. L'apparition d'une hématurie s'accompagne souvent d'une gêne chez le patient, telle que des mictions fréquentes, une urgence et des douleurs lors de la miction. À ce stade, vous devez immédiatement consulter un médecin pour un examen détaillé.

Deuxièmement, le risque accru d’infection et de saignement est également un aspect important auquel les patients atteints d’HPN doivent être vigilants. En raison de leur système immunitaire affaibli, les patients atteints d’HPN sont susceptibles d’être envahis par des agents pathogènes tels que des bactéries et des virus, entraînant une infection. Parallèlement, en raison de la destruction accélérée des globules rouges, le mécanisme de coagulation peut également être affecté, augmentant le risque de saignement. Par conséquent, les patients doivent prêter une attention particulière aux manifestations anormales telles que les changements de température corporelle et les saignements sur la peau et les muqueuses. Si des signes d’infection ou de saignement sont détectés, ils doivent consulter immédiatement un médecin.

De plus, la thrombose est également l’une des complications graves auxquelles sont confrontés les patients atteints d’HPN. Bien que les symptômes de la thrombose soient souvent atypiques, les patients doivent néanmoins être attentifs aux symptômes qui peuvent être liés à la thrombose, tels que le gonflement des jambes, les douleurs abdominales, l’essoufflement et les maux de tête. L’apparition de ces symptômes peut indiquer la formation de caillots sanguins et nécessite une intervention et un traitement médical rapides.

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Lors du traitement de l’HPN, les médecins adopteront des mesures classées en fonction de l’état spécifique du patient. Pour les patients présentant des symptômes légers, s’il n’y a qu’un petit nombre de clones d’HPN et aucun symptôme évident, aucun traitement n’est nécessaire pour le moment, mais un suivi régulier est nécessaire pour observer les changements dans l’état.

Pour les patients atteints d’HPN dont l’anémie aplasique est la principale manifestation, les principes de traitement sont similaires à ceux de l’anémie aplasique, et des immunosuppresseurs ou une greffe de moelle osseuse peuvent être utilisés pour le traitement. Les immunosuppresseurs réduisent l’attaque des cellules hématopoïétiques normales en inhibant les réponses immunitaires anormales, tandis que la transplantation de moelle osseuse guérit fondamentalement la maladie en remplaçant le système hématopoïétique endommagé. Cependant, ces méthodes comportent certains risques et limites et doivent être soigneusement sélectionnées en fonction des circonstances spécifiques du patient.

Chez les patients atteints d’HPN dont la manifestation principale est l’hémolyse, le traitement vise à soulager les symptômes de l’hémolyse. La transfusion sanguine est un moyen efficace de soulager les symptômes hémolytiques, mais il convient de prêter attention aux risques et aux complications qui peuvent être causés par la transfusion sanguine. L'hormonothérapie est également une méthode couramment utilisée, mais l'utilisation à long terme d'hormones entraînera de nombreux effets secondaires, il est donc nécessaire de surveiller de près les changements d'état du patient et les réactions indésirables des hormones.

Ces dernières années, avec l’approfondissement continu de la recherche médicale, certains nouveaux médicaments ont apporté un nouvel espoir de traitement aux patients atteints d’HPN. Parmi eux, l'anticorps monoclonal du complément - eculizumab, en tant que médicament thérapeutique ciblé, a obtenu des effets thérapeutiques significatifs dans le traitement de l'HPN.

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L'éculizumab soulage efficacement les symptômes d'hémolyse et de thrombose en inhibant l'activation excessive du système du complément et en réduisant la destruction des membranes des globules rouges. L'éculizumab est si sûr qu'il peut même être utilisé par les femmes enceintes sous étroite surveillance, apportant ainsi l'espoir de fertilité aux patientes en âge de procréer. Le médicament a été commercialisé dans de nombreux pays, dont mon pays, et est largement utilisé dans le traitement de l’HPN, améliorant considérablement la qualité de vie et la survie des patients.

Actuellement, l’objectif du traitement de l’HPN est passé de la recherche d’une guérison complète à un contrôle efficace de la maladie afin d’améliorer la qualité de vie du patient et de prolonger sa survie. Bien que l’HPN soit causée par une mutation génétique et ne puisse pas être inversée à l’heure actuelle, avec un traitement approprié, de nombreux patients peuvent encore maintenir une vie normale et même jouer un rôle important dans la société. La greffe de moelle osseuse est le dernier recours pour les patients souffrant d’insuffisance médullaire sévère qui n’ont pas répondu aux immunosuppresseurs.

Face aux problèmes de résistance aux médicaments et de coût des anticorps monoclonaux du complément, les chercheurs développent activement une nouvelle génération d'inhibiteurs d'anticorps monoclonaux du complément, notamment des anticorps monoclonaux C3, ainsi que des préparations à action prolongée et même orales, visant à offrir une gamme plus large d'options de traitement. Les instituts de recherche nationaux et étrangers explorent des thérapies plus économiques et plus simples pour réduire la charge pesant sur les patients et améliorer l’accessibilité au traitement.