Les scientifiques chinois ont obtenu de nouveaux résultats de recherche ! 2 millions de personnes pourraient accueillir de nouveaux étudiants !

Environ 2 millions de personnes dans le monde souffrent de cécité due à une mutation génétique, une maladie oculaire connue comme « incurable ».

Des scientifiques chinois ont désormais développé un nouvel outil d’édition génétique capable d’inverser la perte de vision chez les animaux grâce à une édition génétique « sans restriction ». Il a été très apprécié par ses pairs et on pense qu’il est potentiellement applicable à presque toutes les maladies génétiques humaines connues.

Le 17 mars, l'équipe de Yao Kai de l'Université des sciences et technologies de Wuhan a publié un article connexe dans la revue internationale de premier plan « Journal of Experimental Medicine », concevant un nouvel outil universel d'édition de gènes pour restaurer la vision des souris aveugles.

Quel est le lien entre la mutation génétique et la cécité ?

En fait, de nombreuses cécités congénitales et acquises sont liées à des mutations génétiques .

Des recherches génétiques ont montré que des mutations dans plus de 100 gènes différents peuvent provoquer la cécité. Y compris l'amaurose congénitale de Leber (ACL), la vitréorétinopathie exsudative familiale (VEF), etc.

Les gènes sont la cause fondamentale de la vie, et les mutations dans les gènes liés au développement visuel peuvent provoquer la cécité. Les maladies oculaires héréditaires congénitales représentent environ 80 % des patients atteints de cécité et de déficience visuelle grave, et les patients atteints de maladies oculaires héréditaires monogéniques représentent environ 4 % de la population totale . Parce que la grande majorité d’entre elles manquent de méthodes d’intervention efficaces, elles ont longtemps été qualifiées de maladies oculaires « incurables ».

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Les traitements généraux ne peuvent que soulager les symptômes et nécessitent un traitement à vie, à moins que les gènes mutés ne soient édités, c'est-à-dire que la mutation génétique à l'origine de la maladie soit « corrigée », afin d'obtenir un véritable effet thérapeutique. Dans le même temps, les méthodes actuelles d’édition génétique ont certaines exigences concernant l’emplacement et le mode de mutation génétique, et tous les sites de mutation génétique ne sont pas adaptés à l’édition génétique.

Dans le cadre de cette avancée, le professeur Yao Kai, doyen de l'Institut de neurosciences visuelles et d'ingénierie des cellules souches et de l'École des sciences de la vie et de la santé de l'Université des sciences et technologies de Wuhan, a dirigé quatre doctorants post-90 pour construire un nouvel outil universel d'édition de gènes appelé PESpRY.

Ce nouvel outil d’édition génétique surmonte les défauts des outils d’édition génétique originaux. Il n’est pas limité par le type de mutation génétique ou par l’emplacement de la mutation génétique et peut apporter des corrections illimitées à l’ensemble du génome. Pour la première fois, l’équipe de recherche a utilisé cette technologie pour traiter des souris aveugles, et les capacités visuelles des souris traitées sont presque revenues à des niveaux normaux.

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C'est la première fois au monde qu'une édition génétique illimitée est réalisée chez des animaux adultes, et c'est également la première fois que le génome des cellules nerveuses rétiniennes est directement modifié, en particulier les neurones photorécepteurs malades ou mourants. Nous savons tous que les cellules neuronales ne subissent pas de renouvellement cellulaire et sont le type de cellules le plus difficile à traiter. Cette étude est donc d’une grande importance.

Cela signifie qu’au niveau des animaux expérimentaux, nous sommes déjà capables de modifier les mutations génétiques dans des cellules spécifiques , et la technologie d’édition génétique devrait devenir une véritable médecine génétique. Il s'agit d'une autre avancée importante dans la recherche suite à la publication du professeur Yao Kai dans Nature en 2018 selon laquelle la glie de Müller peut être reprogrammée pour générer des cellules en bâtonnets afin de restaurer partiellement la photosensibilité chez la souris.

Ce test fonctionnerait-il chez l’homme ?

Yao Kai a déclaré que, sous réserve de prouver pleinement sa sécurité, cette technologie pourrait éventuellement être développée en un médicament génique qui peut être injecté chirurgicalement dans les yeux du patient , ce qui peut inverser la perte de vision et restaurer la vue en seulement deux semaines. Si cette technologie peut être promue, elle peut aider des millions de personnes aveugles dans le monde à retrouver la vue.

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Cependant, l’utilisation clinique d’une nouvelle technologie doit passer par une phase de vérification technique pour évaluer sa sécurité et son efficacité. En 2021, l'étude clinique de phase II/III de Biogen sur la thérapie génique pour les maladies ophtalmiques, très attendue par l'industrie, a échoué, et l'essai clinique national d'édition génétique pour les maladies oculaires héréditaires a également été annoncé comme étant terminé . Il reste encore un long chemin à parcourir entre les avancées technologiques et leur utilisation clinique.

Malgré cela, le professeur Palczewski, membre de l'Académie nationale des sciences des États-Unis et expert en maladies oculaires, a écrit un article de synthèse spécial pour saluer cette réussite, estimant que la technologie a un grand potentiel d'application clinique et est applicable à presque toutes les maladies génétiques humaines connues, y compris les maladies oculaires.

Planification et production

Cet article est un travail soutenu par le projet de vulgarisation scientifique du ciel étoilé de Chine.

Auteur : Tian Geng, membre du Comité de promotion de l'industrie de la Société chinoise de génétique

Réviseur : Tao Ning, chercheur associé, Institut de biophysique, Académie chinoise des sciences

Produit par : Association chinoise pour la science et la technologie, Département de vulgarisation scientifique

Producteur : China Science and Technology Press Co., Ltd., Beijing Zhongke Xinghe Culture Media Co., Ltd.

Rédacteur : Jin Yufen (stagiaire)

L'image de couverture et les images de cet article proviennent de la bibliothèque des droits d'auteur

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Bravo aux scientifiques chinois !