Le premier produit de thérapie cellulaire est sur le marché, et il y a de l'espoir pour un cancer « incurable »

Expert en audit : Zhang Jianwei

Médecin-chef adjoint, Département d'oncologie, Septième centre médical, Hôpital général PLA

Il n’y a pas longtemps, le premier produit de thérapie cellulaire approuvé par la Chine a été lancé sur le marché.

Le 22 juin, l'Administration nationale des produits médicaux de Chine (NMPA) a publié la dernière annonce, approuvant la commercialisation de l'injection d'Akilencel (nom commercial : Ikeda) soumise par Fosun Kite Biotech Co., Ltd. Le soir du 28 juin, une commande de médicament suspectée d'être pour l'injection d'Akilencel de Fosun Kite a circulé en ligne, montrant que le prix de détail de l'injection d'Akilencel était de 1,2 million de yuans par sachet (environ 68 ml).

Cette nouvelle a sans aucun doute remis la thérapie cellulaire au premier plan de l’opinion publique. C’est la vie du patient qui est en jeu, et ce au prix d’un prix élevé. Alors, qu’est-ce que la thérapie cellulaire exactement, et est-ce une méthode de traitement fiable ? Il vaut la peine de discuter de la manière de distinguer la pseudoscience et le progrès réel des informations éblouissantes.

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Classification de la thérapie cellulaire

La thérapie cellulaire fait référence à une thérapie qui utilise des cellules allogéniques (y compris xénogéniques et homologues) ou autologues, qui sont traitées in vitro puis transplantées dans le corps humain à des fins de traitement, de diagnostic ou de prévention. On peut comprendre que la thérapie cellulaire est une thérapie dans laquelle des cellules vivantes provenant d'autres personnes (ou animaux) ou de son propre corps sont traitées puis injectées dans le corps humain.

Principes de la thérapie cellulaire Source : bioscience.lonza.com

En fonction du type de cellules utilisées, la thérapie cellulaire peut être divisée en thérapie par cellules souches et thérapie par cellules différenciées ou matures. La seule forme largement utilisée de thérapie par cellules souches est la transplantation de cellules souches hématopoïétiques, généralement sous la forme d’une greffe de moelle osseuse, mais les cellules peuvent également provenir du sang du cordon ombilical. Il existe actuellement plusieurs études visant à développer diverses sources de cellules souches et à appliquer la thérapie par cellules souches aux maladies neurodégénératives, telles que la maladie d’Alzheimer, ainsi qu’à des maladies telles que le diabète et les maladies cardiaques. Cependant, en raison de problèmes éthiques, la recherche dans ce domaine a été controversée.

En ce qui concerne les thérapies cellulaires matures, les thérapies cellulaires immunitaires progressent actuellement au rythme le plus rapide, parmi lesquelles la plus populaire est la thérapie cellulaire immunitaire utilisée pour traiter le cancer.

Les cellules immunitaires peuvent être divisées en cellules T, cellules B, cellules dendritiques (DC), cellules tueuses naturelles (NK), etc.

La thérapie DC-CIK, ou thérapie par cellules tueuses induites par les cytokines des cellules dendritiques, utilisée par Wei Zexi il y a quelques années est une thérapie cellulaire immunitaire. En raison de son efficacité incertaine, aucune thérapie DC-CIK n’est encore approuvée pour la commercialisation. La thérapie non conventionnelle qui a été critiquée par le Dr Zhang Yu plus tôt cette année était la thérapie NKT. Similaire à la thérapie DC-CIK, la NKT utilise un sous-ensemble spécial de cellules T qui présente les caractéristiques des cellules NK et des cellules T. Il s’agit essentiellement d’une cellule immunitaire, et il n’existe aucun produit sur le marché national ou international. L'injection Fosun Kite Akiram récemment lancée est une thérapie CAR-T, qui est la sixième thérapie CAR-T au monde. Alors pourquoi la thérapie CAR-T est-elle si populaire ?

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thérapie CAR-T

Le nom complet de la thérapie CAR-T est l'immunothérapie par cellules T à récepteur d'antigène chimérique.

À l’heure actuelle, les autorités de réglementation des médicaments de nombreux pays, dont la FDA américaine, ont approuvé plus de 300 projets d’essais cliniques de thérapie cellulaire CAR-T. Parallèlement, certaines thérapies à base de cellules CAR-T ont été mises sur le marché. Le principe du CAR-T consiste d’abord à collecter les cellules T du sang du patient, puis à modifier génétiquement les cellules T pour produire des protéines capables de reconnaître les antigènes des cellules tumorales. Cette molécule modifiée capable de reconnaître les antigènes des cellules tumorales est appelée récepteur d’antigène chimérique (CAR). Les cellules T exprimant CAR peuvent reconnaître et se lier aux antigènes tumoraux, attaquant ainsi les cellules tumorales. Lorsque les cellules T modifiées sont injectées dans le corps du patient, les cellules tumorales du patient seront attaquées par les cellules T.

Alors pourquoi les nouveaux médicaments de thérapie CAR-T sont-ils vendus à des prix aussi exorbitants ? Nous aimerions ici présenter une autre méthode de classification de la thérapie cellulaire, qui est également couramment utilisée ces dernières années.

Thérapie cellulaire CAR-T et autres thérapies cellulaires

Source : cn-healthcare.com

Selon la source des cellules utilisées dans le traitement, les cellules provenant du propre corps du patient sont appelées cellules autologues, tandis que les cellules disponibles dans le commerce peuvent provenir d'autres personnes ou être simplement induites à partir de cellules souches. Les thérapies CAR-T actuellement sur le marché sont toutes dérivées de cellules autologues et sont souvent très coûteuses.

Tout d’abord, les cellules T non spécifiques sont isolées du corps du patient, modifiées en fonction du type et des caractéristiques des cellules tumorales du patient, puis réintroduites dans le corps du patient. Ce processus est généralement compliqué et prend 2 à 5 semaines. La plupart des patients doivent recourir à la radiothérapie ou à la chimiothérapie avant de recevoir une thérapie par cellules CAR-T afin de réduire l’incidence des réactions de rejet. Par conséquent, les patients peuvent ne pas avoir de cellules T fonctionnelles dans leur corps, ce qui peut conduire à un cycle de production plus long de cellules CAR-T autologues.

De plus, en tant que médicament à base de cellules vivantes, le processus de préparation présente des exigences extrêmement élevées en matière de propreté environnementale. Chaque patient est un lot indépendant, et chaque lot de produits nécessite un contrôle strict de l'environnement et des processus de production ainsi que des tests complets, et les coûts de production et de transport sont très élevés. Par conséquent, la thérapie CAR-T autologue est une méthode de traitement entièrement personnalisée et son prix élevé est attendu.

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La thérapie cellulaire a un avenir prometteur

L’approbation de la commercialisation de la thérapie cellulaire autologue est sans aucun doute une bonne nouvelle. Même si le citoyen moyen ne peut pas se permettre ce coût aujourd’hui, cela apporte néanmoins de l’espoir aux patients atteints de cancer qui sont traditionnellement considérés comme « incurables ».

Si les cellules CAR-T n’ont plus besoin d’être « préparées et utilisées immédiatement » et « personnalisées », le coût du traitement sera considérablement réduit, ce qui peut bénéficier davantage à davantage de patients atteints de tumeurs malignes.

C’est pourquoi certains chercheurs ont commencé à proposer l’utilisation de cellules CAR-T « prêtes à l’emploi » pour le traitement. Cette thérapie utilise des sources allogéniques, c’est-à-dire des cellules CAR-T préparées à partir de cellules T dérivées d’autres personnes. En règle générale, les cellules T sont prélevées sur des donneurs sains ou utilisées directement à partir de cellules souches. Après avoir été appariés au patient, le CAR conçu avec succès est « installé » à la surface de ces cellules T. L'utilisation de thérapies cellulaires CAR-T prêtes à l'emploi peut fournir une solution de fabrication simplifiée et même produire des produits « prêts à l'emploi », qui peuvent théoriquement être utilisés à tout moment comme d'autres médicaments sans attendre.

Schéma des lymphocytes T attaquant les cellules tumorales

Source : istockphoto.com

Outre la thérapie CAR-T, d’autres thérapies cellulaires évoluent également vers la « disponibilité ponctuelle ». Je crois qu’à l’avenir, davantage de patients atteints d’un cancer avancé auront « accès aux médicaments » et « pourront se les permettre ».

Source : Centre scientifique numérique de Pékin