Interprétation du premier médicament à base de cellules souches de mon pays

Récemment (2 janvier 2025), l'Administration nationale des produits médicaux, par le biais de la procédure d'examen et d'approbation prioritaire, a approuvé sous condition la commercialisation du premier médicament de thérapie par cellules souches de Chine « Amimaxétal Injection » ! Le médicament sera utilisé comme médicament sur ordonnance pour traiter la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGVHD) chez les patients âgés de 14 ans et plus qui ont échoué à l'hormonothérapie et qui affectent principalement le tube digestif, apportant un nouvel espoir à de nombreux patients. Alors, que sont les cellules souches ? Quel type de cellules souches contient ce médicament ?

01 Que sont les cellules souches

Les cellules souches sont des cellules qui ont le potentiel de s’auto-renouveler et de se différencier multidirectionnellement (Figure 1). En termes simples, les cellules qui peuvent franchir la porte de la famille des cellules souches doivent avoir deux compétences majeures : la compétence de « réplication » (une devient deux, deux devient quatre...) ; compétence « transformation » (devenir d'autres types de cellules). Selon la capacité de « transformation » de forte à faible, les cellules souches peuvent être divisées en cellules souches totipotentes, cellules souches pluripotentes et cellules souches multipotentes.

【Figure 1. Caractéristiques de base des cellules souches】

02 L'ingrédient actif de « Amytometosyl Injection » – les cellules souches mésenchymateuses

L'ingrédient actif de « Amytometosyl Injection » est constitué de cellules souches mésenchymateuses dérivées du tissu du cordon ombilical humain , que nous appelons communément MSC.

Les capacités de réplication et de déformation des MSC sont à un niveau moyen dans la famille des cellules souches, et elles sont relativement sûres et plus contrôlables. Dans le corps, les MSC peuvent se différencier en types de cellules spécifiques, tels que les ostéocytes ou les chondrocytes, pour remplacer et réparer les tissus endommagés, et peuvent également favoriser l'auto-réparation du corps en régulant le système immunitaire et le microenvironnement tissulaire. C’est précisément en raison de ces caractéristiques que les CSM sont devenues le type de cellules souches le plus privilégié dans la recherche clinique. En plus d’être obtenues à partir du tissu du cordon ombilical, les CSM peuvent également être obtenues à partir de divers tissus humains tels que la moelle osseuse, la graisse et le placenta . Après amplification et identification in vitro, ils peuvent être réintroduits dans l’organisme pour le traitement de la maladie (Figure 2).

【Figure 2. Acquisition, identification et traitement clinique des CSM】

Il convient toutefois de noter que les MSC obtenues à partir de différentes sources de donneurs, de différentes sources de tissus et de différentes conditions de culture présentent à la fois des similitudes et des différences en termes de morphologie et de fonction. Même un groupe de MSC obtenus par la même voie peut présenter des différences. Nous appelons également ce type de cellule « hétérogénéité ». Afin de fournir une définition relativement unifiée des CSM, la Société internationale de thérapie cellulaire (ISCT) a établi trois normes minimales pour identifier les CSM humaines en 2006 :

(1) Il peut se développer par adhésion plastique ;

(2) La plupart des cellules expriment les molécules protéiques CD105, CD73 et CD90 à leur surface, mais n’expriment pas les molécules protéiques telles que CD45, CD34, CD14, CD11b, CD79a, CD19 et HLA-DR ;

(3) Les cellules peuvent se différencier en ostéoblastes, adipocytes et chondrocytes lorsqu'elles sont cultivées in vitro.

En raison de l’hétérogénéité des MSC, tout produit à base de cellules souches mésenchymateuses doit être soumis à des tests et à une surveillance stricts de sa source, de sa méthode d’acquisition, de sa méthode de culture et de ses propriétés cellulaires. Parallèlement, ses indications doivent être vérifiées à plusieurs reprises pour garantir la sécurité et l’efficacité du traitement avant qu’il puisse être véritablement appliqué dans la pratique clinique.

03 Les cellules souches ne sont pas une panacée

Les cellules souches sont un terme général qui inclut différents types de cellules. Aujourd’hui, nous nous concentrerons sur les cellules souches mésenchymateuses, qui sont également le principal type de produits à base de cellules souches actuellement sur le marché. À l’avenir, nous continuerons à vous présenter d’autres types de cellules souches.

Il convient de noter que quel que soit le type de cellule souche, il ne s’agit en aucun cas d’une « panacée ». Il existe des différences dans les processus de production et les populations cellulaires obtenues à partir de différents produits de cellules souches. Les indications correspondantes de chaque produit sont également différentes. On ne peut pas les mélanger à la légère, et on ne peut pas croire aveuglément à diverses thérapies à base de cellules souches non scientifiquement vérifiées sans l’avis d’un professionnel ! La préparation de cellules souches « Amymétosel Injection » sur le marché dans mon pays est principalement utilisée pour traiter les réactions de rejet spécifiques qui surviennent après une transplantation de cellules souches hématopoïétiques. Ce type de maladie est relativement rare. Quant au traitement par cellules souches pour d’autres maladies, il est encore nécessaire de participer à des essais cliniques dans mon pays. Pour plus de détails, veuillez consulter notre tweet précédent : « Hotspot | Le marketing de réseau en ligne a-t-il jeté son dévolu sur les cellules souches ? Un traitement par cellules souches efficace ? »