Participer à un essai clinique, c’est être un cobaye ? Découvrir la vérité sur les essais cliniques de médicaments

Auteurs : Zheng Xin, Wang Weicong, Bai Hua

En tant que chercheur engagé dans la recherche en pharmacologie clinique dans un hôpital, mes proches et amis m'envient beaucoup...

Cependant, lorsqu'ils entendaient que mon travail principal était de recruter des sujets pour des essais cliniques de médicaments, ils manifestaient très probablement une pointe de peur...

L'ange en blanc avec un halo s'est transformé il y a une seconde en un petit diable avec un sourire maléfique lorsque le terme « essai clinique de médicament » a été mentionné - elle avait peur d'être prise comme un « cobaye ».

Pourquoi les gens ont-ils tant d’impressions négatives sur les essais cliniques de médicaments ? Que pensez-vous des essais cliniques de médicaments ?

Aujourd’hui, travaillons ensemble pour déterminer ce qui est bien et ce qui est mal dans cette affaire.

«

Question 1

"

Que sont les essais cliniques de médicaments ?

Un essai clinique de médicament fait référence à toute étude systématique d'un médicament menée sur des humains (patients ou volontaires sains) pour confirmer ou révéler les effets, les réactions indésirables et/ou les caractéristiques d'absorption, de distribution, de métabolisme et d'excrétion du médicament à l'essai, dans le but de déterminer l'efficacité et la sécurité du médicament à l'essai. Cela peut paraître un peu obscur, mais en fait, cela peut se résumer en deux phrases :

Première phrase : Ce médicament peut-il être utilisé par les patients ?

Un essai clinique de médicament est une étude médicale soigneusement conçue dont le but est de confirmer si un nouveau médicament est efficace ? Est-ce sécuritaire ? Quels sont les effets secondaires ? Il reste des questions non résolues, comme celle de savoir s'il est utile de l'utiliser pour traiter les patients, et les réponses à ces questions constituent également la base nécessaire pour que les autorités de réglementation des médicaments déterminent si de nouveaux médicaments peuvent être commercialisés. Le développement de nombreux nouveaux médicaments peut prendre plus de 10 ans, et chaque processus au cours de cette période est crucial pour garantir la sécurité et l’efficacité des médicaments.

Une autre phrase est : Comment ce médicament doit-il être utilisé ?

Chaque fois que votre médecin vous prescrit un médicament ou que vous ne vous sentez pas bien et que vous souhaitez vous rendre à la pharmacie pour acheter un médicament, vous vous demanderez certainement : ce médicament sera-t-il efficace ? Est-ce adapté à mon état ? Dois-je le manger le matin ou le soir ? Dois-je le manger avant ou après les repas ? Combien de fois par jour ? Combien de comprimés dois-je prendre à chaque fois ? Combien de jours dois-je manger au total ? Quels sont les effets secondaires ? Je suis enceinte, puis-je quand même prendre ce médicament ? Ma fonction rénale n’est pas bonne, puis-je prendre ce médicament ?

…

Presque toutes vos préoccupations peuvent trouver une réponse dans les instructions du médicament, et les essais cliniques sur les médicaments sont le meilleur moyen d’obtenir ces réponses.

On peut donc dire que sans essais cliniques, il n’y aurait presque pas de nouveaux médicaments, car personne ne sait comment utiliser le médicament et ce qui se passera après son utilisation.

«

Question 2

"

Combien d’étapes comportent les essais cliniques de nouveaux médicaments ?

Les essais cliniques de nouveaux médicaments se déroulent généralement en trois étapes, chacune ayant des objectifs spécifiques.

Si ces 3 étapes sont franchies avec succès, le médicament sera soumis à l'agence de régulation (State Food and Drug Administration) pour approbation. Une fois qu’un médicament est approuvé, des études supplémentaires peuvent être réalisées en phase 4.

Les quatre étapes sont :

Les essais de phase I sélectionnent généralement un petit nombre de personnes en bonne santé pour tester de nouveaux médicaments afin d’évaluer leur sécurité, de déterminer la plage de dosage sûre et de déterminer leurs effets secondaires ;

Les essais de phase II utilisent le médicament à l’étude sur des dizaines, voire des centaines de patients, pour évaluer son efficacité et évaluer davantage sa sécurité ;

Les essais de phase III testent le médicament à l’étude sur une population de plusieurs centaines à plusieurs milliers de patients pour confirmer son efficacité, surveiller les effets secondaires et le comparer aux traitements couramment utilisés ;

Les essais de phase IV, également appelés études post-commercialisation, examinent l'expérience réelle à long terme et fournissent des informations supplémentaires sur les risques, les avantages et l'utilisation optimale d'un médicament.

Au fur et à mesure que les essais cliniques progressent à travers chaque phase, notre compréhension d’un médicament, de sa sécurité et de son efficacité continue de croître.

«

Question 3

"

Qui participe aux essais cliniques de médicaments ?

« Testeur de drogue » ?

"Cobaye"?

Il s’agit d’une idée fausse que beaucoup de gens ont à propos de leur participation aux essais cliniques de médicaments.

Non seulement les patients participent aux essais cliniques de médicaments, mais aussi les personnes en bonne santé (essais cliniques de phase I), que nous appelons « sujets ». Ils sont des participants importants dans les essais cliniques. Théoriquement, n’importe qui peut devenir sujet d’un essai clinique, mais il doit répondre à certains indicateurs physiques de l’essai, avoir une compréhension et une connaissance correctes des essais cliniques et avoir un certain sens de la responsabilité sociale.

La participation aux essais cliniques doit être entièrement volontaire et vous pouvez vous retirer à tout moment pendant l’essai. Veuillez noter que vous pouvez vous retirer à tout moment sans aucune raison.

Avant de participer à un essai, vous devez bien comprendre le but, les médicaments, le processus, en particulier les avantages et les risques de l’essai. Ce n’est qu’après un examen attentif et un consentement éclairé que vous pourrez officiellement participer à l’essai.

De plus, chaque essai clinique comporte des critères d’inclusion et d’exclusion stricts. Seuls les patients (volontaires sains) qui répondent à ces critères peuvent être sélectionnés pour l’essai clinique et devenir sujets. Par exemple, s’il est connu qu’un certain médicament n’est efficace que pour les patients présentant une mutation génétique positive, les critères d’inclusion dans la phase de sélection de l’essai clinique seront les patients présentant une mutation génétique positive.

«

Question 4

"

Y a-t-il des risques à participer à un essai clinique sur un médicament ?

Toute activité médicale comporte des risques, même la vie quotidienne comporte des risques : manger (surmanger peut provoquer une pancréatite), marcher (se fouler accidentellement la cheville ou tomber), dormir (de nombreuses personnes se sont réveillées tôt le matin avec des douleurs cervicales si intenses qu’elles ne pouvaient pas bouger), et bien sûr les essais cliniques comportent des risques.

Certains risques sont liés au mécanisme d’action du médicament. Par exemple, les anticoagulants comportent inévitablement un risque de saignement.

Certains risques sont liés au dosage des médicaments. Par exemple, prendre un seul comprimé à petite dose peut ne pas poser de problème, mais prendre de fortes doses en continu entraînera des effets secondaires.

Vous souvenez-vous de la scène de la série télévisée Nirvana in Fire où la reine accusait faussement la concubine Jing d'avoir donné de l'herbe vénéneuse à l'empereur ? Après enquête, l'empereur dit : « Les médecins de l'hôpital impérial ont calculé que si elle voulait m'empoisonner avec de l'herbe de kudzu, elle devrait faire bouillir une pièce entière d'herbe chaque jour et me la donner à boire. »

Avez-vous dit silencieusement « L’empereur est sage » dans votre cœur après avoir lu ceci ? Cela nous dit que « toute discussion sur la toxicité sans tenir compte du dosage n'est qu'une conspiration ! »

Certains risques sont liés à l’état physique du patient (également appelé différences individuelles). Différentes personnes auront des réactions différentes au même médicament. Comme le dit le proverbe, « ce qui est bon pour l’un peut être mauvais pour l’autre ». Par exemple, la plupart des gens se porteront bien avec la pénicilline, mais certains individus souffriront d’un choc anaphylactique ; certaines personnes développeront une toux après avoir pris un certain médicament antihypertenseur, tandis que d'autres souffriront d'œdème.

L’ampleur du risque ne peut pas être généralisée. Certaines réactions indésirables ont un taux d’incidence élevé, mais sont très légères et acceptables pour la plupart des personnes. Certaines sont très rares mais peuvent être mortelles. Même si la gravité est la même, le traitement doit être différent en raison des objectifs thérapeutiques différents. Par exemple, une leucopénie sévère après la prise de médicaments est très courante et acceptable pour les médicaments de chimiothérapie pour le traitement du cancer, mais s'il s'agit d'un médicament antihypertenseur, je crains que personne n'utilise ce médicament.

«

Question 5

"

Y a-t-il des avantages à participer à des essais cliniques de médicaments ?

Les sujets sains qui participent aux essais cliniques de phase I sur les médicaments n’en bénéficieront pas. Leur participation est entièrement volontaire pour contribuer au développement médical et aux besoins sociaux, ils méritent donc le plus grand respect (il convient de les applaudir ici).

La plupart des patients qui participent à des essais cliniques de médicaments ont le potentiel de bénéficier de l’utilisation de nouveaux médicaments. Pour les maladies pour lesquelles il n’existe actuellement aucune option de traitement, cela pourrait même être le seul espoir pour les patients. Bien sûr, pour les médicaments en phase de recherche, l’efficacité et la sécurité sont encore incertaines, donc les bénéfices le sont également.

«

Question 6

"

Qui protégera mes intérêts lorsque je participerai à des essais cliniques de médicaments ?

Chaque essai clinique de médicament présente des risques et des avantages différents, et comme les participants sont différents, les risques et les avantages qu’ils ressentent sont également différents. Cependant, chaque étape des essais cliniques de médicaments est conçue pour maximiser la sécurité des sujets.

Tout d’abord, les essais cliniques de médicaments sont généralement menés dans des hôpitaux de recherche dotés d’excellentes conditions médicales, et les médecins et infirmières impliqués sont tous des professionnels expérimentés. Lors de la conception des plans de recherche, ils s’appuieront sur des connaissances professionnelles faisant autorité pour contrôler les risques au minimum et feront tout leur possible pour garantir la sécurité des sujets tout au long du processus d’essai. Dès qu’un événement indésirable grave survient, il sera jugé et traité immédiatement, et signalé aux autorités réglementaires et aux comités d’éthique conformément à des procédures de déclaration très strictes.

Un « comité d’éthique » est une organisation spécifiquement conçue pour examiner et superviser les essais cliniques. Ils sont composés de nombreux experts médicaux/pharmaceutiques, d’avocats, d’éthiciens et de représentants de la communauté et des patients qui n’ont aucun intérêt direct dans la recherche. Ils sont chargés d’approuver si les essais cliniques peuvent être réalisés et de veiller à ce que les droits et les intérêts des sujets soient protégés pendant les essais cliniques. On peut dire qu’ils constituent la « famille » des sujets.

Quelle que soit la solidité scientifique d’un essai clinique, si la sécurité et les droits des sujets ne sont pas garantis, le comité d’éthique ne l’approuvera pas et les recherches et développements ultérieurs ne pourront pas être menés. De plus, au cours de l’essai clinique, si quelque chose se produit qui porte atteinte aux droits et aux intérêts des sujets, le comité d’éthique l’arrêtera à tout moment.

Deuxièmement, toute société pharmaceutique qui lance des essais cliniques doit être pleinement responsable de tout dommage à la santé des sujets lié aux essais qui survient au cours de ces derniers. Les médecins chercheurs fourniront un traitement actif et approprié à ces dommages, et les frais de traitement seront pris en charge par la société pharmaceutique ou l'assurance souscrite. Lorsque des compensations financières sont exigées conformément à la réglementation, l’entreprise pharmaceutique doit également les supporter.

Enfin, les sociétés pharmaceutiques ne réaliseront pas facilement des essais sur l’homme. Ils ne commenceront les essais cliniques qu’après une vérification suffisante en laboratoire et sur des animaux et lorsqu’ils seront pleinement sûrs de l’efficacité et de la sécurité. La raison est simple. Outre les exigences d’accès strictes pour mener des essais sur l’homme, les essais cliniques sont trop coûteux. L’investissement dans chaque essai clinique est astronomique. En moyenne, la recherche et le développement d’un nouveau médicament peuvent coûter plus de 8 milliards de dollars et prendre des décennies.

Par conséquent, les sociétés de développement de médicaments sont extrêmement prudentes lorsqu’elles incluent des sujets, car elles espèrent absolument que le nouveau médicament est sûr et efficace pour chaque sujet.

«

Question 7

"

Pourquoi les essais cliniques nécessitent-ils la participation de tous ?

Pour faire progresser la médecine, les essais cliniques ont besoin de participants issus de divers horizons pathologiques, d’âges, de races et d’ethnies pour aider à vérifier quels médicaments sont efficaces. Il faut beaucoup de travail et de ressources pour découvrir et développer de nouveaux médicaments en laboratoire, les soumettre à des essais sur l’homme pour la première fois, puis les faire approuver pour la commercialisation.

Nous pouvons utiliser les plus grands scientifiques, les équipements les plus avancés et des milliards de dollars pour mener des recherches, mais si personne ne participe aux essais cliniques, ce serait comme mener une guerre avec seulement des avions et des chars mais sans soldats. Les essais ne pourront pas se poursuivre et la médecine stagnera.

En conclusion

Enfin, nous tenons à souligner que tout au long du processus des essais cliniques de médicaments, les médecins chercheurs, les sociétés pharmaceutiques et les autorités réglementaires à tous les niveaux exercent une gestion et une supervision extrêmement strictes des essais cliniques afin de protéger les intérêts des sujets contre toute atteinte et de garantir que les données précieuses obtenues à partir des essais cliniques sont vraies et fiables. Si les données d’essais cliniques sont falsifiées, des sanctions pénales sévères peuvent être imposées en fonction de la gravité des circonstances. Les essais cliniques de médicaments sont donc une entreprise prometteuse, protégée par la science, l’éthique et la réglementation, et qui bénéficiera aux générations présentes et futures !

Sans essais cliniques de médicaments, on peut dire qu’il n’y aura pas de nouveaux médicaments ou de nouvelles thérapies pour bénéficier aux patients. Les sujets qui participent aux essais cliniques de médicaments ont contribué à la santé de toute l’humanité et constituent un groupe de personnes qui méritent le respect et devraient bénéficier de la plus grande protection. Les essais cliniques sont une étape inévitable dans le développement de nouveaux médicaments. Afin de promouvoir le progrès de la médecine, la participation et l’aide de toute la société sont nécessaires.

Dans ce contexte, pensez-vous toujours que les sujets participant aux essais cliniques de médicaments sont traités comme des « cobayes » ?

Arrêtons-nous ici pour l’instant sur les essais cliniques de nouveaux médicaments. Si vous avez besoin d'une compréhension plus approfondie, vous pouvez laisser un message dans l'espace interactif ci-dessous et nous ferons de notre mieux pour répondre à vos questions.

Remerciements

Chronique d'action en sciences de la santé dans ce numéro du Peking Union Medical College Journal

Créateurs principaux : Zheng Xin, Wang Weicong, Bai Hua

À propos de l'auteur

Source : Journal du Collège médical de l'Union de Pékin

Rédacteur en chef : Liu Yang Zhao Na

丨Révisé par : Li Na, Li Yule, Dong Zhe

Producteur : Wu Wenming

Avis de droit d'auteur :

Le Peking Union Medical College Journal prône le respect et la protection des droits de propriété intellectuelle. La réimpression et la citation sont les bienvenues, mais l'autorisation de cette plateforme est requise. Si vous avez des questions sur le droit d'auteur du contenu de l'article, veuillez envoyer un e-mail à [email protected] et nous communiquerons avec vous dans les meilleurs délais. Le contenu et les images de ce site Web sont fournis à titre de référence et d'apprentissage uniquement. Ils ne sont pas à but lucratif et ne sont pas utilisés comme base de diagnostic ou de traitement médical.